鞘内注射干细胞治疗32名自闭症患者的临床疗效和安全性研究

自闭症（autismspectrumdisorders，ASD）,又称孤独症，是儿童时期广泛性发育障碍（PervasiveDevelopmentalDisorder，PDD）中最为典型和常见的一种疾病，它的主要特征就是严重孤独、缺乏情感反应、语言发育障碍和刻板重复动作。

在自闭症谱系障碍里，还包括阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。

谱系障碍是医学用语，是指一切有着相似症状的统称。比如自闭症谱系障碍和孤独症谱系障碍等。

自闭症的主要表现：

1、兴趣单一和刻板行为

要在固定的时间做固定的事情，必须在固定时间观看电视节目，及时行驶在高速公路上也要在中途找一户人家去看电视节目。

饮食方面周一到周日每天吃的东西都是固定的包括餐桌的摆放位置都要相同等等。

2、语言障碍

自闭症患者并不是不会说话，而是他们需要花费很久的时间才可以学会简单的词语但多数都是沉默不语的

3、智能障碍

可能大多数人认为，自闭症患者都会拥有像“雨人”这样的过目不忘的天才能力，而事实上70%的自闭症患者的智力都低于正常智力平均值，即使是天才，其行为也只表现在单一方面。

根据国内外流行病学研究显示，自闭症的患病率正在逐年增长，已逐渐成为常见疾病，这的确需要引起我们的重视。

目前，自闭症的病因机制尚不明确，多为遗传因素和感染免疫因素。

目前自闭症临床治疗主要是通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效有限。

干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和具有多向分化潜能的细胞。研究发现，脐带间充质干细胞和脐血造血干细胞具有免疫调节和改善脑内微循环的功能，对自闭症的治疗有一定的作用。

近年来，马什哈德医科大学在《WileyOnlineLibrary》杂志上发布了一篇《自闭症儿童鞘内自体骨髓干细胞治疗：一项随机对照试验》，结果显示鞘内注射自体骨髓间充质干细胞似乎是安全可行的，但在治疗儿童自闭症方面的临床疗效有限。

介绍：本研究旨在确定自体骨髓间充质干细胞（BMMSCs）治疗与自闭症谱系障碍（ASD）儿童常规治疗相比的安全性和有效性。

方法：在这项伦理批准的随机对照试验中，32名5-15岁的ASD儿童被随机分配接受自体BMMSC加康复治疗和利培酮（干预组）或康复治疗和利培酮（对照组）。干预组在4周内两次鞘内注射自体BMMSCs。在基线以及干预后6个月和12个月使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估。

结果：总体而言，干预组（n=14）和对照组（n=18）的32名患者完成了研究，其中27名（84.4%）为男性。平均年龄为9.50±2.14岁。CARS总分、GARS-II自闭症指数和CGI全局改善的改善表明，12个月内各组之间没有显着差异。然而，时间*组交互作用的主要影响对于疾病的CGI严重程度是显着的，表明干预组的改善显着更显着（F=6.719；P=0.002）。

讨论：鞘内注射自体骨髓间充质干细胞似乎是安全可行的，但在治疗儿童自闭症方面的临床疗效有限。