APHEXDA在美国获批用于改善自体干细胞移植

APHEXDA在美国获批用于改善自体干细胞移植，BioLineRx的Aphexda（motixafortide）已获得美国批准，与非格司亭（G-CSF）联合用于促进多发性骨髓瘤患者的自体造血干细胞移植（AHSCT）。

有效地动员健康血液干细胞进行血流采集和随后的移植对于AHSCT的成功至关重要。在第3期GENESIS临床试验(NCT03246529)中，该组合被证明有助于以更少的疗程和更低的药物剂量动员血液干细胞。

“鉴于GENESIS试验中显示的强大疗效数据，其中包括代表当前多发性骨髓瘤患者群体的患者，我们相信Aphexda将在解决未满足的需求方面发挥关键作用，并为这种具有挑战性的癌症引入新的治疗模式，”BioLineRx首席执行官PhilipSerlin在公司新闻稿中表示。

据BioLineRx称，本月晚些时候，Aphexda应该可以在美国上市。

Serlin补充道：“公司正在不懈努力，让合适的患者、他们的医生和移植团队能够利用这一干细胞动员方面的重要创新。”

BioLineRx表示，FDA的批准标志着“十年来美国批准的针对多发性骨髓瘤干细胞动员的首个创新”，这是在该组织同意考虑监管申请约10个月后进行的。

一种称为多发性骨髓瘤的血癌是由异常浆细胞（骨髓中产生的一种白细胞）发展而来。产生所有其他类型血细胞的血液干细胞的发育受到这些异常浆细胞在骨髓中无法控制的繁殖能力的阻碍。

AHSCT是一种典型的骨髓瘤治疗方法，需要通过化疗去除患者体内所有剩余的血细胞，并用患者自身的健康造血干细胞替代。干细胞移植后，身体会重新充满新鲜、健康的血细胞。

从骨髓中提取的造血干细胞的数量将决定治疗的成功程度。非格司亭通常每天在血浆分离术前使用，以促进这一延迟过程中的干细胞动员。

建议收集目标为每公斤(kg)体重300万至500万个干细胞。然而，据该公司报道，在一次单采手术后，高达47%的骨髓瘤患者难以达到收集目标数量。

“由于现代障碍，包括老年患者的治疗和现代诱导方案的使用，某些患者实现目标收集目标可能很困难，”圣路易斯华盛顿大学医学院GENESIS试验首席研究员JohnDiPersio博士说。.路易斯.

通过与通常将干细胞保留在骨髓中的蛋白质CXCR4相互作用并对其进行抑制，aphexda预计将有助于干细胞从骨髓移动到血液中。

在包括122名成人骨髓瘤患者的多中心GENESIS试验的第二阶段中，研究人员比较了Aphexda加非格司亭和非格司亭加安慰剂动员干细胞进行AHSCT的安全性和有效性。

该试验的参与者中位年龄为63岁，两组中约70%的参与者正在接受Revlimid（来那度胺）治疗，他们是当代患者群体的典型代表。

主要目标是通过在皮下注射1.25毫克aphexda，在最多两次单采术中收集至少每公斤600万干细胞。

根据附近实验室的测量，Aphexda加非格司亭组的大多数患者(92.5%)达到了收集目标，而接受非格司亭加安慰剂的患者只有21.4%达到了收集目标。

当中心实验室进行测量时，Aphexda组合优于单独使用非格司亭：超过三分之二(67.5%)的患者达到了目标，而非格司亭加安慰剂组的这一比例为9.5%。

此外，与单独接受非格司亭的患者相比，接受Aphexda与非格司亭联合治疗的个体需要更少的非格司亭注射次数（5.26次对8.12次）和更少的单采术（1.23次对3.24次）来收集足够的干细胞。

最常见的不良事件是短暂的注射部位反应，但联合疗法通常是安全且耐受性良好的。

接受Aphexda组合治疗的92名患者中有5.4%出现严重不良反应。其中一些副作用包括呕吐、注射部位的不良反应、过敏反应、低钾和低氧水平。

“这一医学领域需要创新，今天Aphexda的批准满足了对新疗法的需求，与单独使用非格司亭相比，新疗法可以通过提供更可靠的干细胞动员来应对当今的挑战，并且需要更少的血浆分离术天数和更少的剂量。非格司亭适用于患有这种癌症的人，”迪珀西奥说。