加州再生医学研究所投资400万美元用于干细胞治疗帕金森病

2023年2月1日加州再生医学研究所(CIRM)投资400万美元用于RyneBio的后期临床前项目，旨在改善特发性帕金森病(PD)的治疗。

PD的特征是产生多巴胺的神经元丢失，导致运动症状，如运动障碍（面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭动运动）和非运动效应，如痴呆、抑郁和睡眠障碍。

PD是仅次于阿尔茨海默氏病的第二大常见神经退行性疾病，在美国影响了大约100万人。在加利福尼亚州，估计有116,900人患有PD，是该国患病人数最多的国家。

在早期阶段，PD可以使用左旋多巴等药物来治疗症状，但随着疾病的进展，这些药物的疗效会降低。

该项目中提议的干细胞治疗，为帕金森提供了恢复多巴胺神经元的潜力，多巴胺神经元在许多重要的身体功能中发挥作用，包括运动和记忆。

RyneBio的研究人员旨在将产生多巴胺的细胞输送到帕金森病患者的大脑中，以替代丢失的神经元，以恢复/改善运动功能。

根据美国食品和药物管理局(FDA)指南，目前的赠款将用于进行新药研究(IND)启用的非临床安全性研究。IND是在帕金森病患者中开始临床试验所需的授权。

CIRM对看到这种疗法的成功有着既得利益。迄今为止，CIRM已投资超过5900万美元，帮助帕金森病的研究从基础或发现阶段进展到临床试验。

说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议，如有版权等疑问，请随时联系我。